近日，恒瑞醫(yī)藥收到國家藥品監(jiān)督管理局的通知，批準(zhǔn)公司自主研發(fā)的1類創(chuàng)新藥海曲泊帕乙醇胺片(恒曲®)新增適應(yīng)癥：本品聯(lián)合免疫抑制治療適用于15歲及以上初治重型再生障礙性貧血(SAA)患者。這是海曲泊帕獲批上市的第3個(gè)適應(yīng)癥，該產(chǎn)品由此成為中國首個(gè)且目前唯一獲批SAA一線適應(yīng)癥的血小板生成素受體激動(dòng)劑(TPO-RA)，將為更多患者帶來新的治療選擇和希望。

再生障礙性貧血(AA)是一種骨髓造血衰竭(BMF)綜合征，根據(jù)疾病嚴(yán)重程度可分為SAA和非重型AA(NSAA)兩類。其中，SAA患者病情進(jìn)展迅速，感染或出血所致的病死率較高，預(yù)期結(jié)局較差。異基因造血干細(xì)胞移植(allo-HSCT)是目前唯一可能治愈的手段，但由于多重因素，許多患者無法接受移植。對于不適合移植的SAA患者，抗胸腺細(xì)胞球蛋白(ATG)聯(lián)合環(huán)孢素A(CsA)的IST是常用的一線治療方案，然而，傳統(tǒng)IST面臨療效有限、起效緩慢等挑戰(zhàn)，并且約20%患者在達(dá)到緩解后出現(xiàn)復(fù)發(fā)。因此，提高SAA一線治療的早期緩解率、加速血液學(xué)恢復(fù)并減少輸血依賴，已成為臨床治療的迫切需求。

海曲泊帕是中國首個(gè)自主研發(fā)的非肽類口服血小板生成素受體激動(dòng)劑(TPO-RA)，通過激活血小板生成素受體(TPO-R)介導(dǎo)的STAT、PI3K和ERK信號(hào)轉(zhuǎn)導(dǎo)通路，促進(jìn)血小板生成。該產(chǎn)品于2021年在中國獲批上市并納入醫(yī)保目錄，適用于既往對糖皮質(zhì)激素、免疫球蛋白等治療反應(yīng)不佳的慢性原發(fā)免疫性血小板減少癥(ITP)成人患者；以及對免疫抑制治療(IST)療效不佳的重型再生障礙性貧血(SAA)成人患者。2025年，海曲泊帕被授予中國專利金獎(jiǎng)。

此次海曲泊帕新適應(yīng)癥獲批是基于中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院(中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液學(xué)研究所)張鳳奎教授團(tuán)隊(duì)牽頭開展的一項(xiàng)隨機(jī)、雙盲、安慰劑對照的III期臨床研究。結(jié)果表明，海曲泊帕聯(lián)合標(biāo)準(zhǔn)IST方案可顯著提高SAA患者的血液學(xué)完全緩解(CR)率并縮短起效時(shí)間、提高擺脫輸血依賴的患者比例，且安全性良好。數(shù)據(jù)顯示，6個(gè)月時(shí)海曲泊帕組的CR率是安慰劑組的2倍以上，分別為28.1%和13.8%(P=0.0129)，且海曲泊帕組總緩解率(ORR)也高于安慰劑組，分別為63.8%和42.5%。同時(shí)，海曲泊帕聯(lián)合IST可更早實(shí)現(xiàn)血液學(xué)緩解，首次實(shí)現(xiàn)血液學(xué)緩解的中位時(shí)間比安慰劑組提前54天(87天 vs 141天)。

張鳳奎教授表示，海曲泊帕作為中國首個(gè)獲批SAA一線適應(yīng)癥的TPO-RA，將為SAA患者帶來全新的治療選擇，更標(biāo)志著中國在AA治療領(lǐng)域?qū)崿F(xiàn)了重要突破。從榮獲中國專利金獎(jiǎng)，到實(shí)現(xiàn)SAA全線治療覆蓋，海曲泊帕詮釋了從自主創(chuàng)新到臨床應(yīng)用的跨越。我們期待這一中國方案能切實(shí)造福廣大患者，并進(jìn)一步激發(fā)醫(yī)藥行業(yè)創(chuàng)新活力，推動(dòng)中國血液學(xué)事業(yè)邁向更高水平，共同擘畫人類健康事業(yè)的新篇章。

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