首頁(yè) 資訊國(guó)際罕見(jiàn)病日公益演講在京舉行：以科學(xué)之力，點(diǎn)亮罕見(jiàn)新生，重塑社會(huì)棟梁

國(guó)際罕見(jiàn)病日公益演講在京舉行：以科學(xué)之力，點(diǎn)亮罕見(jiàn)新生，重塑社會(huì)棟梁

來(lái)源：泰然健康網(wǎng) 時(shí)間：2026年03月02日 11:56

每年2月的最后一天是“國(guó)際罕見(jiàn)病日”。今年，由人民日?qǐng)?bào)健康客戶端與阿斯利康聯(lián)合主辦的 “以科學(xué)之力，點(diǎn)亮罕見(jiàn)新生，重塑社會(huì)棟梁”——2026國(guó)際罕見(jiàn)病日公益演講主題活動(dòng)在人民日?qǐng)?bào)社舉行?；顒?dòng)匯聚了多方力量，包括患者及患者組織代表、衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)學(xué)專家、臨床專家以及產(chǎn)業(yè)界代表等。各位嘉賓通過(guò)跨界公益演講的形式，從不同視角呼吁社會(huì)各界持續(xù)關(guān)注罕見(jiàn)病群體，共同推動(dòng)診療水平提升和保障體系完善。以科學(xué)之力，為罕見(jiàn)病患者點(diǎn)亮希望之光，助力他們重返社會(huì)、成長(zhǎng)為社會(huì)的棟梁力量。

在我國(guó)，罕見(jiàn)病患者已超2000萬(wàn)，構(gòu)成了一個(gè)不可忽視的群體。在全球所有已知的罕見(jiàn)病中，存在有效治療手段的僅約5%。而診療過(guò)程中，42%的患者經(jīng)歷過(guò)誤診，平均確診時(shí)間為4.26年，這更加重了患者的診療負(fù)擔(dān)。罕見(jiàn)病帶來(lái)疾病負(fù)擔(dān)遠(yuǎn)高于常見(jiàn)疾病，因病致貧率超過(guò)了35%。同時(shí)，對(duì)患者家庭和社會(huì)而言，罕見(jiàn)病導(dǎo)致的肢體殘疾、心理折磨、自理能力喪失，阻礙了患者回歸社會(huì)，這也導(dǎo)致整個(gè)家庭需要承擔(dān)無(wú)休止的照料責(zé)任與精神壓力。這一問(wèn)題不僅關(guān)乎患者福祉，更是影響社會(huì)公平與穩(wěn)定的潛在因素，也凸顯了當(dāng)前醫(yī)療衛(wèi)生體系中亟待填補(bǔ)的保障缺口。

為此，世界衛(wèi)生組織于2025年第一次將罕見(jiàn)病列為全球衛(wèi)生公平和包容的優(yōu)先事項(xiàng)，敦促各成員國(guó)制定國(guó)家罕見(jiàn)病健康計(jì)劃，內(nèi)容包括提升診斷水平、提供可負(fù)擔(dān)的治療，以及出臺(tái)更多支持研究和創(chuàng)新的政策。在中國(guó)，罕見(jiàn)病也獲得了社會(huì)的高度重視，不斷完善診療與保障體系，推動(dòng)創(chuàng)新藥物的加速審批與落地。這些系統(tǒng)性的進(jìn)步為罕見(jiàn)病患者帶來(lái)了實(shí)實(shí)在在的改變，然而，盡管我國(guó)在罕見(jiàn)病領(lǐng)域取得了顯著進(jìn)展，在可及性、可負(fù)擔(dān)性和長(zhǎng)期保障機(jī)制等方面仍存在亟待補(bǔ)齊的短板。特別是在治療可及性不均、部分患者支付負(fù)擔(dān)仍然沉重等方面，仍需要多方協(xié)力持續(xù)推進(jìn)。

本次國(guó)際罕見(jiàn)病日公益演講主題活動(dòng)匯聚了專家、學(xué)者、主流媒體代表、企業(yè)代表以及患者及其組織代表等多元力量，旨在傳遞社會(huì)各方對(duì)于罕見(jiàn)病患者關(guān)懷與支持?；顒?dòng)以創(chuàng)新公益演講形式展開(kāi)，聚焦多維視角——既有患者個(gè)人的真實(shí)故事，也有群體層面的堅(jiān)韌突破，更融合了產(chǎn)業(yè)、政策、醫(yī)學(xué)等不同領(lǐng)域的深度思考。

人民日?qǐng)?bào)健康客戶端副總編王君平指出，媒體在罕見(jiàn)病事業(yè)中不僅是信息傳播者，更是共識(shí)凝聚與社會(huì)關(guān)注的推動(dòng)者。近年來(lái)，隨著罕見(jiàn)病領(lǐng)域政策持續(xù)完善、創(chuàng)新藥物加速落地、患者診療水平顯著提升，媒體通過(guò)開(kāi)設(shè)專門(mén)頻道、發(fā)布科普內(nèi)容和患者故事，積極提升公眾認(rèn)知、助力政策落地。展望未來(lái)，王君平希望媒體繼續(xù)發(fā)揮橋梁作用，匯聚社會(huì)多元力量，推動(dòng)科學(xué)之光照亮罕見(jiàn)病患者人生，共同邁向“重塑社會(huì)棟梁”的美好愿景。

作為此次公益演講主題活動(dòng)的首位演講嘉賓，1型神經(jīng)纖維瘤?。∟F1）患者堂墨以自創(chuàng)詩(shī)歌開(kāi)場(chǎng)，分享了自己從童年開(kāi)始一路跨越生命難關(guān)的歷程。14歲時(shí)發(fā)現(xiàn)體內(nèi)藏著一些特殊的“疙瘩”，高中時(shí)這些逐漸長(zhǎng)大的“疙瘩”開(kāi)始?jí)浩壬窠?jīng)和肌肉，影響外觀。此時(shí)的他有幸加入臨床試驗(yàn)并接受治療，四個(gè)月后，瘤體逐漸縮小，身體狀態(tài)也明顯改善。這讓他可以在高三時(shí)通過(guò)國(guó)際生入學(xué)考試，拿到了香港中文大學(xué)的錄取通知書(shū)。如今堂墨已經(jīng)是一名大三學(xué)生，偶爾會(huì)參加一些業(yè)余的足球比賽。堂墨的經(jīng)歷充分展示了每一位罕見(jiàn)病患者都能以自己獨(dú)特的才華和潛在的創(chuàng)造力，成為大家眼中的“社會(huì)棟梁”。為此，他呼吁：“期待各界攜手，提供更多治療機(jī)會(huì)、理解與尊重，讓更多罕見(jiàn)病患者在社會(huì)中發(fā)光發(fā)熱，并幫助他人實(shí)現(xiàn)一些積極的改變?！?/p>

北京病痛挑戰(zhàn)公益基金會(huì)創(chuàng)始人、理事長(zhǎng)王奕鷗女士表示，今天是病痛挑戰(zhàn)基金會(huì)成立十周年的日子，他們見(jiàn)證了許許多多罕見(jiàn)病患者，從生來(lái)罕見(jiàn)、到生而不凡的獨(dú)特生命力。現(xiàn)場(chǎng)王奕鷗女士結(jié)合其個(gè)人經(jīng)歷及基金會(huì)、8772樂(lè)隊(duì)的故事，展現(xiàn)罕見(jiàn)病患者用生命力實(shí)現(xiàn)自我價(jià)值、融入社會(huì)的過(guò)程。她呼吁通過(guò)醫(yī)學(xué)進(jìn)步、政策保障和包容環(huán)境等多維支持，讓罕見(jiàn)病患者擁有選擇和成長(zhǎng)的機(jī)會(huì)，助力他們跨越生存難關(guān)，創(chuàng)造屬于自己的“不凡“，成為建設(shè)更包容社會(huì)的“社會(huì)棟梁”之一。

復(fù)旦大學(xué)附屬兒科醫(yī)院院長(zhǎng)、國(guó)家兒童醫(yī)學(xué)中心主任、中華醫(yī)學(xué)會(huì)兒科學(xué)會(huì)分會(huì)神經(jīng)學(xué)組組長(zhǎng)王藝從事兒科臨床工作多年。王藝教授從臨床一線的真實(shí)患者故事出發(fā)，呈現(xiàn)罕見(jiàn)病讓一些患兒及其家庭的經(jīng)歷的生命不能承受之重。疾病讓很多罕見(jiàn)病兒童在花季之年就失去了成長(zhǎng)的希望，讓他們的家庭陷入一場(chǎng)看不見(jiàn)終點(diǎn)的與疾病抗?fàn)幍暮緶稀榇?，王藝教授呼吁進(jìn)一步完善產(chǎn)學(xué)研醫(yī)用多方協(xié)同體系，以創(chuàng)新力量點(diǎn)亮罕見(jiàn)新生，讓患兒從“被照護(hù)者”走向社會(huì)參與者與貢獻(xiàn)者。她強(qiáng)調(diào)，罕見(jiàn)病患者需要的不是同情，而是希望——來(lái)自科學(xué)、制度與社會(huì)每一份善意的托舉。

上海市衛(wèi)生和健康發(fā)展研究中心金春林主任長(zhǎng)期專注于衛(wèi)生政策和衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)學(xué)。他指出：“罕見(jiàn)病藥品的價(jià)值，不僅有治療價(jià)值，還有社會(huì)價(jià)值。為此，國(guó)家出臺(tái)了一系列政策全鏈條支持創(chuàng)新藥發(fā)展，包括剛剛修訂的《中華人民共和國(guó)藥品管理法實(shí)施條例》對(duì)符合條件的罕見(jiàn)病治療用藥品，給予不超過(guò)7年的市場(chǎng)獨(dú)占期?！彼粲酰阂曰颊邽橹行?，建立健全保障體系。針對(duì)目前的保障缺口，通過(guò)設(shè)立國(guó)家級(jí)罕見(jiàn)病專項(xiàng)基金，精準(zhǔn)滿足患者診療與用藥的特殊需求，防范 “因病致貧、因病返貧”；又能激勵(lì)企業(yè)加大創(chuàng)新投入，打通 “研發(fā) - 臨床試驗(yàn) - 商業(yè)化應(yīng)用” 閉環(huán)。他強(qiáng)調(diào)，罕見(jiàn)病藥物投入是“健康中國(guó)”的長(zhǎng)期投資，是增進(jìn)社會(huì)整體健康福祉的必要舉措。

阿斯利康中國(guó)副總裁、罕見(jiàn)病事業(yè)部負(fù)責(zé)人胡軼清女士強(qiáng)調(diào)：罕見(jiàn)病在全球和中國(guó)都存在巨大的未被滿足需求，罕見(jiàn)病創(chuàng)新對(duì)于推動(dòng)“健康中國(guó)2030”愿景的戰(zhàn)略作用舉足輕重。她表示：“阿斯利康的目標(biāo)，絕不僅是引進(jìn)創(chuàng)新藥物，而是不斷推動(dòng)更多罕見(jiàn)病疾病領(lǐng)域?qū)崿F(xiàn)從0到1的系統(tǒng)性突破?！弊鳛樯罡币?jiàn)病的創(chuàng)新藥企，阿斯利康將持續(xù)引入創(chuàng)新療法、推動(dòng)診療建設(shè)、助力構(gòu)建罕見(jiàn)病創(chuàng)新生態(tài)和支付保障體系，以科學(xué)之力，點(diǎn)亮罕見(jiàn)新生，重塑“社會(huì)棟梁”。

活動(dòng)最后，所有嘉賓共同發(fā)起倡議——期待各方攜手，為罕見(jiàn)病患者點(diǎn)亮新生之路，讓每一份關(guān)愛(ài)與支持匯聚成改變的力量，幫助更多患者成長(zhǎng)為社會(huì)的棟梁之材。

來(lái)源：大京新聞網(wǎng)

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