◎曹雪濤

近年來，隨著跨學科多領域的交叉融合，醫(yī)學科學正以一種前所未有的態(tài)勢向前發(fā)展。在全球生物醫(yī)藥發(fā)展日新月異的態(tài)勢下，我國醫(yī)藥界如何準確定位、把握機遇、迎接挑戰(zhàn)？如何與國際同步并實現(xiàn)醫(yī)藥研究范式轉變、有計劃有組織地打造優(yōu)勢特色領域、引領和實現(xiàn)我國醫(yī)學科學高質(zhì)量發(fā)展？這是擺在我們面前的一項重大任務。

關注前沿技術帶來的機遇

目前，“健康中國建設”正在穩(wěn)步推進，但隨著人口結構的變化（老齡化、少子化）和慢性疾病負擔的上升以及新發(fā)突發(fā)傳染病的威脅，我們不得不正視我國醫(yī)藥衛(wèi)生領域面臨的巨大壓力和挑戰(zhàn)。聚焦我國生物醫(yī)藥與衛(wèi)生健康領域的重大問題，瞄準前沿技術創(chuàng)新與重大藥械產(chǎn)品的研制，科學優(yōu)化布局并集中力量打造生物醫(yī)藥優(yōu)勢高峰和特色高地，引領和推動我國醫(yī)學科學與醫(yī)藥衛(wèi)生行業(yè)高質(zhì)量發(fā)展，造福國民健康并在國際醫(yī)藥舞臺上發(fā)揮突出作用與影響，已成為當務之急。

醫(yī)學人工智能、高通量組學技術、基因編輯技術、新型疫苗與抗體研制、細胞與基因治療應用、腦機接口、手術機器人與便攜式醫(yī)療設備等醫(yī)學前沿技術的蓬勃發(fā)展與臨床應用，劃時代地改變了生物醫(yī)藥研究與應用的深度和廣度，也使我們對于生命個體與疾病患者的差異性有了新認識。我們在“分子醫(yī)學”的更高層次上制定個性化的治療方案，為難治性疾病提供了新的途徑。醫(yī)學前沿技術與新型藥械的蓬勃發(fā)展成為塑造我們社會面貌和生活方式的強大推動力，人工智能、遠程醫(yī)療和可穿戴設備等新興技術正深刻地改變著醫(yī)藥衛(wèi)生行業(yè)的業(yè)態(tài)，重新定義其未來發(fā)展方向。

然而，這些新興技術的廣泛應用同樣給我們帶來了一系列挑戰(zhàn)。人工智能在醫(yī)療領域的運用涉及大量個人健康數(shù)據(jù)的收集和分析，需要建立更加嚴格的法規(guī)和標準；遠程醫(yī)療技術面臨著網(wǎng)絡安全和數(shù)據(jù)傳輸?shù)娘L險，需確保遠程醫(yī)療平臺的安全性，防范潛在的數(shù)據(jù)泄露；基因編輯、干細胞與再生醫(yī)學領域的發(fā)展可能因干細胞來源、使用以及潛在的濫用問題而伴隨一系列科技倫理和法律問題；腦機接口等新技術應用可能面臨著后續(xù)效果評價等不確定問題與風險，等等。因此，充分認識醫(yī)學前沿技術帶來的挑戰(zhàn)，并努力尋找解決之道，不僅需要醫(yī)學領域的專業(yè)人才，還需要自然科學多領域?qū)I(yè)的交叉與全社會的共同努力。

關注創(chuàng)新發(fā)展的研究范式革新

近年來，組學圖譜、搜索算法、自然語言處理、進化算法、深度學習等新興技術在醫(yī)學領域得到廣泛應用，高性能計算機群具備個人電腦無法執(zhí)行的高速運算能力，數(shù)據(jù)科學工具也明顯加快了數(shù)據(jù)驅(qū)動的醫(yī)學研究進程，與此同時，海量醫(yī)學大數(shù)據(jù)也廣泛積累。

目前，我國已將數(shù)據(jù)驅(qū)動的醫(yī)學科技創(chuàng)新上升到國家戰(zhàn)略層面。積極布局新的醫(yī)學研究范式以促進醫(yī)學科技創(chuàng)新發(fā)展，應厘清傳統(tǒng)及最新的醫(yī)學研究范式，總結并提煉醫(yī)學領域基礎性突破性的研究范式，通過創(chuàng)新研究范式以實現(xiàn)對基礎理論研究、方法體系革新、研究工具升級的飛躍與突破，解決當前難以解決的瓶頸問題。及時對各類科研項目創(chuàng)新性、前瞻性及突破性進行研判與評估，特別是針對我們目前自主創(chuàng)新能力弱、關鍵核心技術受制于人的緊迫問題，集中力量開展關鍵核心技術攻關，加快解決一批藥品、醫(yī)療器械、醫(yī)用設備等領域的“卡脖子”問題。

應該清醒地認識到，我們現(xiàn)有思維主要聚焦在“卡脖子”行業(yè)技術本身，而忽略了導致“卡脖子”的問題根源在于相關基礎研究不足。因此，我們亟須調(diào)動和保護新一代青年學者的創(chuàng)造力，加大“選人”“資助人”的資源傾斜性支持力度，積極推動“賽馬制”“揭榜掛帥”“滾動支持”等資助模式，大力倡導從生物醫(yī)學基礎理論和底層技術方法層面實現(xiàn)原始創(chuàng)新和根本性突破，同時，要發(fā)揮體制機制優(yōu)勢并善于組織目標導向的聯(lián)合技術攻關，有計劃地部署一批具有戰(zhàn)略性、全局性、前瞻性的國家重大項目，將重大任務攻關、特色優(yōu)勢技術賦能和綜合性平臺建設相結合，為我國醫(yī)藥衛(wèi)生科技創(chuàng)新發(fā)展提供可與世界發(fā)達國家媲美的“軟環(huán)境”與平臺體系。

重點關注前沿熱點與共性難題

衛(wèi)生健康體系點多面廣，生物醫(yī)藥領域研究與轉化應用面臨許許多多值得關注的難點痛點問題，有些問題是需要政策調(diào)整與改革層面解決的，例如現(xiàn)代化醫(yī)院管理制度改革、疾病救治模式提升、醫(yī)療應急救援體系優(yōu)化等；有些問題是需要資源儲備和積累加以解決的，例如建設國家基因庫、菌種庫、細胞庫和化合物庫（DNA編碼海量庫）、藥物關鍵數(shù)據(jù)庫、中藥組分或單體庫，人源化模式動物平臺、臨床樣本庫以及多中心臨床隊列等。

治療性基因編輯與合成生物學等顛覆性生物技術在醫(yī)學中的創(chuàng)新應用，高通量組學技術與疾病發(fā)生發(fā)展機制研究和精準醫(yī)學、個體化醫(yī)療應用，干細胞技術與組織再生、器官再造及健康促進等前沿熱點與共性難題研究一旦有所突破，將為國民健康乃至人類衛(wèi)生健康共同體建設做出實質(zhì)性貢獻。期待著我國醫(yī)學科學工作者能夠在新的歷史階段守正創(chuàng)新、開拓進取，力爭做出諸如青蒿素發(fā)現(xiàn)、衣原體鑒定、斷肢再植、大面積燒傷救治、白血病治療等級別的標志性成果，力爭研制出諸如《科學》雜志2023年度十大科學突破之首的胰高糖素樣肽-1（GLP-1）受體激動劑以及諾貝爾獎成果程序性細胞死亡受體-1（PD-1）抗體的明星藥物，力爭復現(xiàn)當年“糖丸”疫苗預防小兒麻痹癥、全國范圍內(nèi)控制麻風病等利國利民之生物醫(yī)藥壯舉。

（作者系中國工程院院士）

相關論文信息：

https://doi.org/10.3760/cma.j.cn112137-20231221-01444.

《醫(yī)學科學報》 (2024-01-05 第2版 要聞)

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