首頁(yè) 資訊 中華醫(yī)學(xué)會(huì)兒科學(xué)分會(huì)候任主任委員羅小平:長(zhǎng)效生長(zhǎng)激素優(yōu)化兒童矮小癥的治療模式

中華醫(yī)學(xué)會(huì)兒科學(xué)分會(huì)候任主任委員羅小平:長(zhǎng)效生長(zhǎng)激素優(yōu)化兒童矮小癥的治療模式

來源:泰然健康網(wǎng) 時(shí)間:2025年07月10日 10:04

新華網(wǎng)北京6月20日電(王鈺淇)6月18日,由新華網(wǎng)與中國(guó)兒童少年基金會(huì)共同發(fā)起的“兒童生長(zhǎng)發(fā)育創(chuàng)新成果發(fā)布暨‘小竹筍’兒童健康關(guān)愛公益項(xiàng)目啟動(dòng)儀式”在北京舉行?;顒?dòng)以“守護(hù)成長(zhǎng),點(diǎn)亮未來”為主題,聚焦我國(guó)兒童矮小癥早篩、早診與規(guī)范治療現(xiàn)狀,旨在搭建多方協(xié)同平臺(tái)共同守護(hù)兒童健康成長(zhǎng)。中華醫(yī)學(xué)會(huì)兒科學(xué)分會(huì)候任主任委員羅小平教授發(fā)表致辭。

中華醫(yī)學(xué)會(huì)兒科學(xué)分會(huì)候任主任委員羅小平

羅小平提到,“生長(zhǎng)激素從最初的短效制劑逐步發(fā)展到如今的長(zhǎng)效制劑,實(shí)現(xiàn)了‘以患者為中心’的治療模式和理念的持續(xù)優(yōu)化?!?/p>

羅小平表示,短效生長(zhǎng)激素需要每日注射,對(duì)孩子和家庭來說是非常大的負(fù)擔(dān),而且還有很多不安全的隱患,會(huì)有依從性不足的問題。

最近剛上市的怡培生長(zhǎng)激素,是由我國(guó)生物醫(yī)藥創(chuàng)新企業(yè)——廈門特寶生物工程股份有限公司自主研發(fā)的一款新型長(zhǎng)效制劑,羅小平教授團(tuán)隊(duì)作為牽頭單位完成了2、3期臨床研究,療效與進(jìn)口短效對(duì)照藥相當(dāng),減少了注射頻率,減輕了家庭負(fù)擔(dān),提升了治療體驗(yàn),為患者提供了更多的治療選擇。

怡培生長(zhǎng)激素采用了創(chuàng)新的Y型聚乙二醇化修飾技術(shù),適當(dāng)延長(zhǎng)了藥物半衰期,僅需每周注射一次,其結(jié)合位點(diǎn)更大程度上保留了藥物的生物學(xué)活性,起始治療劑量更低,切實(shí)減輕了患兒及其家庭的身心負(fù)擔(dān),提高了用藥依從性,為生長(zhǎng)激素缺乏癥等矮小癥兒童提供了更加便捷、高效的治療方案。此外,羅小平表示,臨床上還有一些常見的導(dǎo)致兒童生長(zhǎng)落后的疾病,包括特發(fā)性矮小、特納綜合征、小于胎齡兒等這些新的適應(yīng)證也正在開展臨床研究。

羅小平提出,因?yàn)閮和幱诓粩嗌L(zhǎng)、發(fā)育成熟的過程中,所以身高是反應(yīng)兒童生長(zhǎng)發(fā)育非常直觀的重要指標(biāo)。身高不僅反映了兒童的健康狀況,同時(shí)也是很多疾病的早期體現(xiàn)。比如,內(nèi)分泌病、一些遺傳病和多器官系統(tǒng)疾病,都會(huì)不同程度影響到兒童的成長(zhǎng)和發(fā)育。

“目前在兒童生長(zhǎng)發(fā)育的臨床診療中,最大的挑戰(zhàn)依然是就診延遲和識(shí)別不足的問題。很多家長(zhǎng)在孩子出現(xiàn)明顯身高落后時(shí),才意識(shí)到問題的嚴(yán)重性,而這個(gè)時(shí)候往往已經(jīng)錯(cuò)過了干預(yù)的黃金期?!绷_小平說。既要避免“身高焦慮”盲目干預(yù),也要避免忽略漏診錯(cuò)失良機(jī)。

羅小平強(qiáng)調(diào),家長(zhǎng)是兒童生長(zhǎng)發(fā)育和兒童健康的第一責(zé)任人或者守門人。他建議家長(zhǎng)們平時(shí)要加強(qiáng)對(duì)孩子的觀察,做到能及時(shí)發(fā)現(xiàn)孩子的生長(zhǎng)偏離,早期診斷,早期發(fā)現(xiàn)。比如幼兒園入學(xué)或小學(xué)入學(xué)以及在一些重要的時(shí)間節(jié)點(diǎn)也需要家長(zhǎng)、幼兒園老師、校醫(yī)和基層醫(yī)療機(jī)構(gòu)能及時(shí)發(fā)現(xiàn)這些生長(zhǎng)發(fā)育的問題。

如果發(fā)現(xiàn)孩子有生長(zhǎng)偏離,達(dá)到一定程度就必須到專業(yè)的醫(yī)療機(jī)構(gòu)進(jìn)行咨詢或者檢查,通過專業(yè)醫(yī)生的病史詢問、體格檢查、實(shí)驗(yàn)室檢測(cè)或者影像學(xué)檢查,甚至包括一些遺傳性基因?qū)W的檢測(cè),弄清楚生長(zhǎng)發(fā)育問題的原因,開展針對(duì)性的治療。

羅小平介紹,矮小癥的原因多種多樣,生長(zhǎng)激素缺乏癥是其中一種經(jīng)典且重要的病因,但并非唯一原因。全身多個(gè)器官系統(tǒng)的疾病、遺傳疾病等都可能導(dǎo)致矮小癥。例如,小于胎齡兒若未能在2-3歲實(shí)現(xiàn)追趕生長(zhǎng),可能會(huì)終身矮?。籜染色體缺失導(dǎo)致的先天性卵巢發(fā)育不全綜合征也會(huì)導(dǎo)致嚴(yán)重生長(zhǎng)落后;慢性腎功能不全同樣會(huì)引起矮小。此外,還有60%~70%屬于特發(fā)性矮身材的患兒,目前找不到具體原因,但隨著診斷技術(shù)的提高,未來有望揭示其病因。

矮小癥的診斷需綜合考慮多方面因素?;鶎俞t(yī)生可通過身高測(cè)量、骨齡檢測(cè)等方式初步判斷,若發(fā)現(xiàn)嚴(yán)重生長(zhǎng)落后,應(yīng)轉(zhuǎn)至??漆t(yī)院進(jìn)行進(jìn)一步檢查,如生長(zhǎng)激素激發(fā)實(shí)驗(yàn)、影像學(xué)檢測(cè)(如核磁)以及基因檢測(cè)等?;驒z測(cè)有助于揭示特發(fā)性矮小的具體原因。通過綜合診斷,可以準(zhǔn)確判斷矮小癥的類型,并制定相應(yīng)的治療方案。

羅小平認(rèn)為兒童生長(zhǎng)發(fā)育的診療方向,將逐步從“發(fā)現(xiàn)異常、進(jìn)行干預(yù)”的單一模式轉(zhuǎn)向“全過程健康成長(zhǎng)管理”的系統(tǒng)理念。這不僅僅是提高身高,更是全面關(guān)注兒童從營(yíng)養(yǎng)、代謝、心理到生活方式的整體成長(zhǎng)狀態(tài)。他提出可通過建立覆蓋嬰幼兒期、兒童期到青春期的健康生長(zhǎng)檔案,通過長(zhǎng)期動(dòng)態(tài)管理,結(jié)合智能化手段,實(shí)現(xiàn)早識(shí)別、早干預(yù)和個(gè)體化治療。

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