國家醫(yī)保局相關司局負責人曾在2021年國家醫(yī)保目錄調(diào)整后受訪時表示，「（目前）專家評審依靠的多是藥品臨床試驗階段收集的資料。在將來的工作中，將鼓勵企業(yè)開展藥品真實世界研究，在目錄調(diào)整中將更多依靠真實世界研究數(shù)據(jù)。」

此前，已有國家醫(yī)保局牽頭將真實世界研究用于集采中選藥品療效評估的先例。該研究結(jié)果為集采仿制藥產(chǎn)品的療效和安全性提供了循證醫(yī)學證據(jù)，解答了老百姓一直以來關于「仿制藥能否與原研藥同質(zhì)同量？」的擔憂。

但這仍停留在政策評估的階段。醫(yī)保決策想要納入真實世界證據(jù)，尚面臨一系列挑戰(zhàn)。

國家醫(yī)保局規(guī)劃財務和法規(guī)司副司長，海南省醫(yī)保局黨組成員、省醫(yī)改辦副主任朱永峰告訴健康界，這主要包括兩大難點：

第一，作為制度探索與創(chuàng)新，采用真實世界數(shù)據(jù)輔助醫(yī)保決策缺乏可借鑒的模式與經(jīng)驗。如何建立起科學、公平、合理、嚴謹?shù)脑u價體系，是對醫(yī)保部門的一大考驗。

第二，數(shù)據(jù)來源的問題。開展高質(zhì)量的真實世界研究，關鍵是高質(zhì)量的數(shù)據(jù)。雖然全國統(tǒng)一的醫(yī)保信息平臺可以為研究提供數(shù)據(jù)基礎，海南省也是全國首個通過國家平臺驗收的省份，但這些數(shù)據(jù)能否符合標準？還有待考量。

在此背景下，作為國內(nèi)率先啟動真實世界研究醫(yī)保應用技術標準、行業(yè)規(guī)范和應用指南探索的省級醫(yī)保部門，海南省醫(yī)療保障局聯(lián)合樂城先行區(qū)管理局于近日共同主辦「真實世界數(shù)據(jù)支持醫(yī)保決策專家座談會」。

該會議在我國醫(yī)藥行業(yè)內(nèi)首次旗幟鮮明地提出「探索真實世界數(shù)據(jù)在醫(yī)保決策領域應用并建立相關的指導原則」，這意味著「推動真實世界數(shù)據(jù)輔助醫(yī)保決策」邁出了關鍵一步。

醫(yī)保決策為何需要真實世界研究？

一直以來，隨機對照試驗（RCT）被認為是評價藥物安全性和有效性的「?標準」，被藥監(jiān)和醫(yī)保部門廣泛采用。

但RCT有不能充分代表目標人群（老人、小孩、孕婦）、難以在特定疾病領域（罕見?。嵤?、需要高昂時間和金錢成本（10年，10億美金）的局限性。（《DRG/DIP下醫(yī)院面臨重大機遇！專家：這一方式可支持衛(wèi)健委、醫(yī)保局決策》一文有詳述）

在2021年國家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整工作中，在原有評審維度的基礎上，國家醫(yī)保局構(gòu)建了包含安全、有效、經(jīng)濟、創(chuàng)新及公平5個維度的評審指標體系，為實現(xiàn)醫(yī)保藥品價值購買提供技術支撐。在此背景下，傳統(tǒng)的僅以臨床試驗為基礎支持醫(yī)保決策的方式，局限性凸顯。

四川大學華西醫(yī)院中國循證醫(yī)學中心主任、海南省真實世界數(shù)據(jù)研究院副院長孫鑫告訴健康界，這主要由于傳統(tǒng)臨床試驗的療效和安全性評估與醫(yī)保決策的實際需求存在差異。尤其是臨床實驗多是「基于特定人群的短期效果評價」，用于醫(yī)保決策時會存在證據(jù)不充足、不充分的問題。

「例如臨床試驗無法反映患者用藥后，因并發(fā)癥、不良作用等帶來的額外醫(yī)療消耗。此外醫(yī)保決策關注的臨床應用情況、治療模式、疾病負擔等維度，也很難從臨床試驗中獲取。」孫鑫進一步解釋。

而真實世界研究（RWS/RWR）是與RCT互補的「B面」，可用于評估藥品在真實臨床環(huán)境中的使用情況及潛在獲益-風險，進而輔助藥監(jiān)、臨床與醫(yī)保決策。

「真實世界數(shù)據(jù)是天然適用于醫(yī)保決策的?！箤O鑫介紹，一方面，真實世界數(shù)據(jù)源自臨床醫(yī)療，足以滿足臨床決策的需求；另一方面真實世界數(shù)據(jù)廣泛的數(shù)據(jù)維度，可以解決醫(yī)保關注的問題。

國家醫(yī)保局醫(yī)藥服務管理司副司長李淑春總結(jié)，真實世界數(shù)據(jù)研究是循證決策的新興前沿學科，也是支持醫(yī)保決策進行科學監(jiān)管的重要手段，在支持醫(yī)保目錄調(diào)整、支付方式改革、藥品和耗材準入后監(jiān)測評價等方面具有重要的現(xiàn)實意義。

醫(yī)保的價值購買

借助真實世界研究如何實現(xiàn)？

國家醫(yī)保局成立之初，就提出了「以價值為導向的戰(zhàn)略性購買」的理念——醫(yī)保購買的不僅僅是當下的「值」與「不值」，而是買未來中國醫(yī)療的「強」與「不強」。

正因如此，近年來的國家醫(yī)保談判中，價格高昂的臨床必需藥也有了坐上談判桌的機會。

不過，基本醫(yī)?！笍V覆蓋、多層次、保基本、可持續(xù)」的特征和醫(yī)療服務供需無限性的現(xiàn)實之間存在矛盾。為此，醫(yī)?；鹦枰l(fā)揮「指揮棒」作用，找到最合適的購買決策。

「真實世界數(shù)據(jù)研究是實現(xiàn)醫(yī)保價值購買的重要政策工具，對提高醫(yī)保購買能力有重要的提升和幫助?！怪煊婪鍖】到绫硎?。

早在2007年，國際藥物經(jīng)濟學與結(jié)果研究協(xié)會（ISPOR）就強調(diào)真實世界數(shù)據(jù)對于醫(yī)保準入與支付決策的價值。現(xiàn)今，美國、英國、加拿大等發(fā)達國家都有借助真實世界證據(jù)輔助醫(yī)保決策的探索。

據(jù)健康界了解，我國曾在醫(yī)保藥品準入后評估及醫(yī)療器械醫(yī)保準入方面展開過探索。2016年，中山大學藥學院醫(yī)藥經(jīng)濟研究所完成了對創(chuàng)新醫(yī)療器械Willis?的基于真實世界數(shù)據(jù)的成本效果研究。

結(jié)果顯示，相比于傳統(tǒng)治療方法（金屬彈簧圈）， Willis?治療大于0.7cm的動脈瘤更具成本效果?；谏鲜鲅芯孔C據(jù)，2016年5月，上海市將 Willis?納入顱內(nèi)動脈瘤患者醫(yī)療費用的醫(yī)保報銷。

2017年，蘇州大學附屬第一醫(yī)院血液科對治療慢性髓性白血?。–ML）的靶向藥物格列衛(wèi)和達希納展開基于真實世界數(shù)據(jù)的衛(wèi)生經(jīng)濟研究，以評估藥品納入醫(yī)保支付范圍后的效果。

結(jié)果顯示，隨著靶向治療的廣泛使用，雖然平均醫(yī)療支出增加了58264元，但社會總成本包括患者和看護者的勞動力損失減省了99565元。也就是說將上述兩款藥物納入醫(yī)保報銷，節(jié)省了治療CML的社會總成本。

不過，全國范圍內(nèi)，真實世界研究輔助醫(yī)保決策尚未形成公認路徑，且相比于RCT，真實世界數(shù)據(jù)有結(jié)果偏倚、存在混雜因素的局限性，亟待政策依據(jù)與行業(yè)共識的建立。

率先開展

   海南貢獻了哪些經(jīng)驗？

在推動真實世界研究應用方面，海南省一直走在中國乃至世界前列。

2019年起，在國家藥監(jiān)局指導下，海南省藥監(jiān)局依托博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)率先啟動臨床真實世界數(shù)據(jù)應用試點工作，并將試點經(jīng)驗和方法總結(jié)上升為制度成果，發(fā)布了多個藥品、醫(yī)療器械臨床真實世界數(shù)據(jù)研究相關指導原則和技術規(guī)范。

制度創(chuàng)新下，全球創(chuàng)新藥械進入中國的時間成數(shù)倍縮短，醫(yī)藥企業(yè)參與積極性大大提高。海南省醫(yī)療保障局黨組書記、局長兼樂城先行區(qū)管理局黨委書記、局長賈寧介紹，迄今為止，已有24款特許藥械（10款藥品、14款醫(yī)療器械）納入博鰲真實世界研究試點，且有9款已通過樂城真實世界數(shù)據(jù)輔助臨床評價獲批上市——產(chǎn)品從申請到注冊上市，最快耗時不足半年，比傳統(tǒng)評審方法注冊周期縮短7倍以上。

這一成功路徑，讓海南省醫(yī)保局看到了挑戰(zhàn)與機會。

朱永峰對健康界表示，創(chuàng)新藥械通過真實世界研究加快了在中國的上市審批速度，讓老百姓能及時用得上優(yōu)質(zhì)創(chuàng)新藥。

但老百姓能不能用得起？費用如何負擔？還是個待解題。因此，海南省醫(yī)保局希望充分利用試點改革成果，探索利用真實世界數(shù)據(jù)研究用于醫(yī)保準入的新路徑。

據(jù)賈寧介紹，未來海南省將從「省級探索」和「服務國家」兩個層面分別展開真實世界研究輔助醫(yī)保決策相關探索：

在省級探索層面，一是試點真實世界證據(jù)支持民族藥、醫(yī)療機構(gòu)制劑、中藥飲片省級醫(yī)保準入工作，從這一小切口探索醫(yī)保準入創(chuàng)新的大文章；二是開展集采藥品落地后，基于真實世界研究的后評估工作。

在服務國家的層面，一是探索真實世界數(shù)據(jù)用于樂城特許藥械醫(yī)保準入評價工作；二是探索真實世界證據(jù)對藥品新適應證的醫(yī)保準入評估。

「過去，我國的藥品評估都在沿用國際已有的辦法、思路和理念。真實世界研究作為一套全新的評判體系，在國家有關部門大力支持下，已經(jīng)處于世界同步乃至領先地位。這對未來中國藥品走向國際市場提供了重大的支撐與幫助。尤其是對中醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)，我個人認為意義重大。過去，中醫(yī)藥很難用西醫(yī)理念評判，因此走向世界舉步維艱。未來用真實世界研究的標準體系衡量，中醫(yī)藥走向世界就具備了制度支撐?！怪煊婪鍖】到绫硎?。

目前，樂城管理局也在積極爭取國家藥監(jiān)局的支持，先探索真實世界證據(jù)支持藥品適應證拓展路徑，而后為推動新增醫(yī)保適應證提供數(shù)據(jù)支撐。

為實現(xiàn)上述目標，海南省醫(yī)保局正在集聚真研及醫(yī)保數(shù)據(jù)應用方面的專家，增加行業(yè)共識，并委托有關科研機構(gòu)研究真實世界數(shù)據(jù)支持醫(yī)保決策應用的指導原則、技術規(guī)范和行業(yè)標準。

對此，國家醫(yī)保局醫(yī)藥服務管理司副司長李淑春表示，國家醫(yī)保局將大力支持樂城先行區(qū)臨床真實世界數(shù)據(jù)應用試點工作，并積極推動真實世界數(shù)據(jù)用于醫(yī)保決策管理。

健康界了解到，相關指導原則與技術規(guī)范最早或于2023年上半年問世。健康界將保持持續(xù)關注，也歡迎有志于此的人士聯(lián)絡健康界共襄盛舉。

參考資料：

1.國家醫(yī)保局相關負責同志就2021年目錄調(diào)整工作接受記者采訪，2021年12月7日，國家醫(yī)保局

2.國家醫(yī)保局相關負責同志就2021年目錄調(diào)整工作接受記者采訪

3.藥效一致！仿制藥替代原研藥進程加速，國采降價不降質(zhì)，2021年6月9日，健康界

4.推動真實世界數(shù)據(jù)支持醫(yī)保決策，海南這場會議很「前沿」，2022年11月22日，海南省醫(yī)保局，

6.重新認識真實世界研究，2017年2月，中國循證醫(yī)學雜志，孫鑫等

7.真實世界證據(jù)支持藥物研發(fā)與審評的指導原則（試?），2020年1月3日，國家藥監(jiān)局

8.真實世界醫(yī)療大數(shù)據(jù)庫的建立及其在醫(yī)院管理、 臨床診療、合理用藥、醫(yī)保精細化管理中的應用，2019年第14卷，醫(yī)療大數(shù)據(jù)，宣建偉等

9.擴大醫(yī)保報銷對慢性髓性白血病治療的影響，2017年8月，醫(yī)藥經(jīng)濟，陳蘇寧等

健康界出品，未經(jīng)授權禁止轉(zhuǎn)載。

若違規(guī)轉(zhuǎn)載，必追究法律責任！

作者｜和星星

監(jiān)制｜章北海

豐厚稿酬征文，歡迎醫(yī)務人員投稿

相關知識

從“紙上”到“云上”，大數(shù)據(jù)重構(gòu)真實世界醫(yī)學研究體系
零氪科技髙瑛談真實世界研究：“熱情”背后的孜孜探索
聯(lián)仁健康：真實世界研究“利刃出鞘”，助力藥企實現(xiàn)彎道超車
世界血友病日：以醫(yī)患共同決策體系 打造血友病防治新標桿
行業(yè)革新！保健食品真實世界研究與標準化的融合之道
國家醫(yī)療保障局 政策解讀 《關于擴大長期護理保險制度試點的指導意見》政策解讀
決策支持系統(tǒng)中的反饋機制
延長產(chǎn)假、育兒補貼…我國生育支持政策體系初步建立
延長產(chǎn)假、育兒補貼……我國生育支持政策體系初步建立
循證醫(yī)學鑄就醫(yī)療決策基石，GUIDANCE攜手共筑高質(zhì)量指南！

網(wǎng)址: 醫(yī)保決策重大變化！國內(nèi)首次提出“探索真實世界數(shù)據(jù)支持醫(yī)保決策并建立指導原則” http://m.gysdgmq.cn/newsview820297.html