來(lái)源：北極光創(chuàng)投

2024年12月10日，北極光創(chuàng)投投資企業(yè)圣因生物在美國(guó)波士頓舉行的第八屆補(bǔ)體藥物開(kāi)發(fā)大會(huì)上公布其針對(duì)補(bǔ)體因子C3的小核酸（siRNA）藥物SGB-9768的臨床前和部分I期臨床試驗(yàn)的積極結(jié)果。該藥物旨在通過(guò)降低補(bǔ)體因子C3，來(lái)治療補(bǔ)體介導(dǎo)的多種疾病，包括IgA腎病、C3腎小球病、免疫復(fù)合物介導(dǎo)的膜增生性腎小球腎炎、干性年齡相關(guān)性黃斑變性、陣發(fā)性夜間血紅蛋白尿以及其他腎臟疾病及血液學(xué)疾病，有望成為“國(guó)內(nèi)首款、全球領(lǐng)先”的靶向補(bǔ)體因子C3的siRNA藥物。

第八屆補(bǔ)體藥物開(kāi)發(fā)大會(huì)介紹

圣因生物分別在新西蘭和中國(guó)開(kāi)展一項(xiàng)隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照、單次給藥劑量遞增的I期研究，主要目的是評(píng)價(jià)SGB-9768在健康受試者中的安全性、耐受性、藥代動(dòng)力學(xué)及藥效學(xué)特征。2024年5月和8月分別在新西蘭和中國(guó)完成首例受試者給藥。截止到2024年12月01日，共有55名受試者被隨機(jī)分配接受SGB-9768及安慰劑治療。試驗(yàn)數(shù)據(jù)顯示，進(jìn)行單次皮下注射后，SGB-9768表現(xiàn)出良好的安全性和耐受性，同時(shí)觀察到劑量依賴(lài)的、顯著而持久的C3水平及補(bǔ)體通路活性的下降。與其他同靶點(diǎn)siRNA產(chǎn)品相比，SGB-9768在更低劑量下展現(xiàn)出更高的靶蛋白C3敲降效果。

SGB-9768采用了圣因生物獨(dú)創(chuàng)的GalNAc肝臟遞送平臺(tái)，具有良好的安全性，在治療補(bǔ)體相關(guān)疾病的siRNA創(chuàng)新藥物研發(fā)上處于全球領(lǐng)先的地位。該藥物最新的I期臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)進(jìn)一步強(qiáng)化了其作為一款突破性siRNA藥物，為補(bǔ)體介導(dǎo)的腎病疾病、眼科疾病及血液學(xué)疾病患者提供全新治療選擇的潛力，也驗(yàn)證了圣因生物自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的GalNAc平臺(tái)在人體的安全性和有效性。我們對(duì)此深受鼓舞，并期待著后續(xù)臨床試驗(yàn)的推進(jìn)，相信SGB-9768將不斷展現(xiàn)其作為“同類(lèi)最佳”C3 siRNA藥物的潛力。

關(guān)于補(bǔ)體介導(dǎo)的腎臟疾病

補(bǔ)體系統(tǒng)是固有免疫的重要組成部分，對(duì)適應(yīng)性免疫應(yīng)答發(fā)揮調(diào)節(jié)作用，在人體內(nèi)發(fā)揮著重要的免疫及生理功能，起到保護(hù)身體免受感染以及清除死細(xì)胞和凋亡物質(zhì)的作用。但補(bǔ)體一旦調(diào)控異常或過(guò)度活化，便可誘導(dǎo)炎癥并破壞自身組織造成免疫損傷，與部分血液疾病、眼科疾病和腎臟疾病的發(fā)生和發(fā)展密切相關(guān)。慢性腎臟疾病是我國(guó)乃至全球主要的公共衛(wèi)生問(wèn)題，在國(guó)內(nèi)的患病率高達(dá)10.8%，即每10個(gè)成人中就有1個(gè)患有慢性腎臟病。而其中多數(shù)腎臟疾病都有補(bǔ)體參與致病，補(bǔ)體介導(dǎo)的腎臟疾病主要有IgA腎病、C3腎小球病、免疫復(fù)合物介導(dǎo)的膜增生性腎小球腎炎等。目前針對(duì)補(bǔ)體介導(dǎo)的腎臟疾病的治療進(jìn)展有限，許多靶向補(bǔ)體的藥物仍處于臨床研究階段，該領(lǐng)域存在大量未滿足的臨床需求。補(bǔ)體抑制有望成為治療補(bǔ)體介導(dǎo)的腎臟疾病的新靶點(diǎn)，而補(bǔ)體C3是補(bǔ)體系統(tǒng)中連接上游活化途徑和終末途徑的重要組成部分，C3活性抑制經(jīng)驗(yàn)證具有顯著的補(bǔ)體抑制作用，可作為針對(duì)這類(lèi)疾病強(qiáng)有力的治療靶點(diǎn)。因此，開(kāi)發(fā)安全、有效的針對(duì)補(bǔ)體C3的siRNA藥物對(duì)于補(bǔ)體介導(dǎo)的腎臟疾病具有重要的臨床應(yīng)用價(jià)值。

關(guān)于SGB-9768注射液

SGB-9768是圣因生物自主研發(fā)的一款靶向補(bǔ)體C3（Complement 3, C3）蛋白的 siRNA藥物，采用了公司獨(dú)特創(chuàng)新的新一代LEAD? GalNAc技術(shù)遞送到肝臟細(xì)胞，通過(guò)RNAi機(jī)制抑制C3合成，從而抑制補(bǔ)體活化，用于治療補(bǔ)體介導(dǎo)的腎臟疾病，包括成人IgA腎病、C3腎小球病、免疫復(fù)合物介導(dǎo)的膜增生性腎小球腎炎。臨床前試驗(yàn)數(shù)據(jù)顯示，SGB-9768可實(shí)現(xiàn)每3個(gè)月或6個(gè)月給藥一次的頻率，且能有效并持續(xù)地減少C3合成，與競(jìng)品相比藥效更佳，且安全耐受性良好，具有治療頻率較低、患者依從性好、藥效持久的優(yōu)勢(shì)，有潛力成為國(guó)內(nèi)首款、全球領(lǐng)先的靶向補(bǔ)體C3的siRNA藥物。

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網(wǎng)址: 圣因生物首次公布靶向C3 siRNA藥物SGB http://m.gysdgmq.cn/newsview563934.html