在傳統(tǒng)優(yōu)勢(shì)領(lǐng)域之外，長(zhǎng)春高新的轉(zhuǎn)型野心正指向自身免疫疾病和腎臟疾病這兩個(gè)患病基數(shù)大、用藥周期長(zhǎng)的高價(jià)值賽道。面對(duì)全球巨頭早已重兵布陣的戰(zhàn)場(chǎng)，長(zhǎng)春高新子公司金賽藥業(yè)并沒(méi)有選擇跟隨，而是憑借對(duì)前沿機(jī)制的深刻理解，試圖通過(guò)技術(shù)創(chuàng)新在巨頭驗(yàn)證過(guò)的賽道上實(shí)現(xiàn)“彎道超車(chē)”。

領(lǐng)跑自免新藍(lán)海：GenSci120的BIC潛力

在自身免疫領(lǐng)域，金賽藥業(yè)亮出的王牌是致病性PD-1+T細(xì)胞清除抗體GenSci120。這一靶點(diǎn)的成藥可行性已在近期得到重磅驗(yàn)證：2025年2月，AnaptysBio公司的同靶點(diǎn)藥物Rosnilimab在類(lèi)風(fēng)濕關(guān)節(jié)炎（RA）2b期臨床試驗(yàn)中達(dá)到主要終點(diǎn)，創(chuàng)下史上最高6個(gè)月CDAI/LDA響應(yīng)率紀(jì)錄，正式宣告了這一自免新藍(lán)海研發(fā)熱潮的開(kāi)啟。

而GenSci120的目標(biāo)，正是成為這個(gè)領(lǐng)域的Best-in-Class（BIC）：

機(jī)制精準(zhǔn)：它能高選擇性地清除導(dǎo)致炎癥的致病性T細(xì)胞，而非無(wú)差別攻擊，從而實(shí)現(xiàn)更穩(wěn)定持久的療效。

安全性更優(yōu)：通過(guò)分子層面的精準(zhǔn)優(yōu)化，GenSci120在更低劑量下就能實(shí)現(xiàn)甚至超越Rosnilimab的療效，完美規(guī)避了高劑量依賴(lài)帶來(lái)的安全隱患，且無(wú)明顯組織蓄積風(fēng)險(xiǎn)。

布局更廣：在進(jìn)度上，GenSci120的RA適應(yīng)癥已進(jìn)入IIb期臨床籌備階段，同時(shí)在中國(guó)已獲批臨床的適應(yīng)癥還包括系統(tǒng)性紅斑狼瘡、原發(fā)性干燥綜合征等，適應(yīng)癥布局的廣度，為其打開(kāi)了更大的商業(yè)想象空間。

腎科新星的突圍：GenSci144如何彌補(bǔ)現(xiàn)有藥物短板

在腎臟疾病領(lǐng)域，金賽藥業(yè)的SLC6A19抑制劑GenSci144同樣備受關(guān)注。它首先瞄準(zhǔn)的是苯丙酮尿癥（PKU）這一罕見(jiàn)病市場(chǎng)。

PKU患者需終身治療，需求剛性，具備較高商業(yè)價(jià)值。此前大冢制藥收購(gòu)?fù)悬c(diǎn)藥物時(shí)，曾付出高達(dá)11億美元的代價(jià)。巨頭的重金入局，恰恰反襯出當(dāng)前PKU治療領(lǐng)域存在的巨大未滿(mǎn)足需求——現(xiàn)有核心藥物如Palynziq存在安全性問(wèn)題突出、給藥不便、長(zhǎng)期成本高等痛點(diǎn)。

GenSci144正是沖著彌補(bǔ)這些短板而來(lái)：

療效升級(jí)：臨床前數(shù)據(jù)顯示，憑借更優(yōu)的藥代動(dòng)力學(xué)/藥效學(xué)特性，其預(yù)期臨床療效有望更為顯著。

場(chǎng)景拓展：更重要的是，GenSci144的應(yīng)用場(chǎng)景不僅限于PKU，未來(lái)有望延伸至慢性腎臟病（CKD）這一更廣闊的市場(chǎng)，這與金賽藥業(yè)布局腎臟疾病的戰(zhàn)略高度契合。

據(jù)悉，GenSci144將于2026年進(jìn)入臨床階段，其后續(xù)進(jìn)展將是觀察金賽藥業(yè)在腎科領(lǐng)域能否打開(kāi)局面的關(guān)鍵風(fēng)向標(biāo)。

從自免領(lǐng)域的GenSci120，到腎科領(lǐng)域的GenSci144，金賽藥業(yè)的轉(zhuǎn)型并非盲目多元化的碰運(yùn)氣，而是一場(chǎng)基于科學(xué)邏輯的精準(zhǔn)卡位。在巨頭環(huán)伺的高價(jià)值賽道里，它選擇用差異化的技術(shù)優(yōu)勢(shì)和更廣闊的戰(zhàn)略布局，去爭(zhēng)取屬于自己的“超車(chē)”機(jī)會(huì)。

在深耕自免與腎臟賽道的同時(shí)，金賽藥業(yè)在其他戰(zhàn)略方向的布局同樣可圈可點(diǎn)。代謝領(lǐng)域，全球首創(chuàng)的PTH-RANKL抗體融合分子GenSci133正穩(wěn)步推進(jìn)，有望在百億骨質(zhì)疏松市場(chǎng)中占據(jù)一席之地；女性健康領(lǐng)域的GenSci074已蓄勢(shì)待發(fā)，計(jì)劃于2026年Q2啟動(dòng)全球多中心III期臨床試驗(yàn)。腫瘤領(lǐng)域亦不遑多讓?zhuān)滦蚉I3Kα抑制劑GenSci145已申報(bào)臨床，TP53Y220C突變重激活劑GenSci128則躋身全球第一梯隊(duì)。這些管線與自免、腎臟領(lǐng)域的布局形成戰(zhàn)略協(xié)同，共同支撐起長(zhǎng)春高新擺脫“生長(zhǎng)激素依賴(lài)癥”的轉(zhuǎn)型藍(lán)圖。

本文來(lái)源：半島網(wǎng)

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