當(dāng) 13 歲的足球少女 Anisa Juarez 被診斷出轉(zhuǎn)移性乳頭狀甲狀腺癌時(shí)，她的家人擔(dān)心的不僅是生命的威脅，更害怕她不得不放棄最熱愛(ài)的足球。不同于傳統(tǒng)的放射性碘（RAI）治療方案，UCLA Health 的醫(yī)療團(tuán)隊(duì)做出了大膽的決定——先使用 Selpercatinib（塞帕替尼），一種靶向 RET 突變 的抑制劑，以縮小腫瘤體積并增強(qiáng)其對(duì) RAI 的反應(yīng)性。

Anisa 的治療方案

年僅 13 歲的 Anisa Juarez，生活的重心是足球。她每天奔跑在綠茵場(chǎng)上，追逐進(jìn)球，憧憬著以足球?yàn)橹行牡奈磥?lái)。然而，突如其來(lái)的診斷，轉(zhuǎn)移性乳頭狀甲狀腺癌，腫瘤已擴(kuò)散至肺部、頸部和淋巴結(jié)，讓她的世界瞬間改變。家人既擔(dān)心她的健康，也擔(dān)心她夢(mèng)想的未來(lái)將被疾病摧毀。

UCLA Health 的多學(xué)科團(tuán)隊(duì)為她量身定制了一份個(gè)體化治療方案。在治療癌癥的同時(shí)，他們同樣重視讓 Anisa 能盡快回歸活力與運(yùn)動(dòng)。醫(yī)生采取了創(chuàng)新性的策略：先以 Selpercatinib 預(yù)處理腫瘤組織，使其對(duì)放射性碘更加敏感，再進(jìn)行放射性碘治療。這一順序與傳統(tǒng)方法相反，但效果顯著——不僅大幅縮小了腫瘤負(fù)荷，也增強(qiáng)了 RAI 的攝取率，使治療更精準(zhǔn)，同時(shí)減少對(duì)健康組織的損傷。通過(guò)在治療早期引入靶向藥物，UCLA Health 正在重新定義兒童甲狀腺癌的治療模式。

兒童甲狀腺癌治療為何重要

兒童甲狀腺癌雖然罕見(jiàn)，但一旦發(fā)生轉(zhuǎn)移，往往具有較強(qiáng)的侵襲性和治療難度，尤其是在存在 RET 融合突變（如 Anisa 患者體內(nèi)發(fā)現(xiàn)的 RET-PTC 融合）時(shí)。傳統(tǒng)治療通常包括手術(shù)及多輪高劑量放射性碘治療，這不僅可能損傷健康組織，還會(huì)增加遠(yuǎn)期繼發(fā)性癌癥風(fēng)險(xiǎn)。對(duì)于仍處于生長(zhǎng)發(fā)育階段的兒童而言，長(zhǎng)期放射負(fù)荷尤為令人擔(dān)憂。

UCLA Health 團(tuán)隊(duì)通過(guò)早期檢測(cè)到 Anisa 的 RET 基因突變，率先使用 Selpercatinib，使治療更精準(zhǔn)、溫和，有效降低了輻射負(fù)擔(dān)。該方案對(duì) RAI 不敏感或耐藥 的腫瘤尤其具有潛力。通過(guò)先縮小腫瘤、提高 RAI 效果，Anisa 不僅避免了多次高強(qiáng)度放療的副作用，也保留了生活質(zhì)量與未來(lái)的健康潛能。

精準(zhǔn)治療如何發(fā)揮作用

Selpercatinib 屬于高度選擇性的 酪氨酸激酶抑制劑（TKI），其作用機(jī)制是阻斷由 RET 基因突變 引發(fā)的異常信號(hào)通路，從根源上抑制腫瘤生長(zhǎng)。對(duì)于 Anisa 來(lái)說(shuō)，這種精準(zhǔn)策略帶來(lái)了兩大協(xié)同優(yōu)勢(shì)：

腫瘤縮?。猴@著減少原發(fā)灶和轉(zhuǎn)移灶體積，并抑制進(jìn)一步生長(zhǎng)。

放射性碘敏化（預(yù)處理）：大幅提升癌細(xì)胞對(duì)放射性碘的敏感性，使后續(xù)放療更有效，所需劑量更低。

這一雙重效應(yīng)讓醫(yī)生在使用更少輻射的情況下，實(shí)現(xiàn)了更強(qiáng)的腫瘤清除效果，為年輕患者帶來(lái)安全與療效的平衡。

UCLA Health 的研究發(fā)現(xiàn)

在 UCLA Health 的治療下，Anisa 的病情改善顯著。經(jīng)過(guò)僅 5 個(gè)月的 Selpercatinib 治療，她肺部結(jié)節(jié)明顯縮?。谎寮谞钕偾虻鞍祝═hyroglobulin）水平從 23 ng/mL 降至不到 0.8 ng/mL（不到一年）。

更重要的是，她在治療過(guò)程中未出現(xiàn)嚴(yán)重副作用，能夠保持積極的生活狀態(tài)，并重返足球賽場(chǎng)。這一成功案例表明，這種“先靶向、后放療”的反向治療策略，可能成為 RET 驅(qū)動(dòng)型甲狀腺癌 患兒的新標(biāo)準(zhǔn)方案。

這一突破將如何改變臨床實(shí)踐

這項(xiàng)創(chuàng)新性治療順序?yàn)閮和[瘤學(xué)帶來(lái)了重大突破。通過(guò)先使用 Selpercatinib 預(yù)處理腫瘤，臨床醫(yī)生可實(shí)現(xiàn)：

最大化放射性碘療效：縮小腫瘤并增強(qiáng)碘攝取；

減少長(zhǎng)期副作用：降低患者暴露于高劑量輻射的風(fēng)險(xiǎn)；

保護(hù)生活質(zhì)量：在控制疾病的同時(shí)，讓孩子繼續(xù)從事自己熱愛(ài)的活動(dòng)；

推動(dòng)精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)前沿：將靶向治療確立為基于基因特征的兒童癌癥一線策略。

UCLA Health 的這一方法證明，兒童癌癥治療既可精準(zhǔn)強(qiáng)效，也能溫和守護(hù)童年。

UCLA Health 在靶向腫瘤治療中的領(lǐng)導(dǎo)地位

UCLA Health 是全球靶向腫瘤治療領(lǐng)域的領(lǐng)軍機(jī)構(gòu)之一，長(zhǎng)期致力于分子靶向與核醫(yī)學(xué)研究。Anisa 的成功案例正值 UCLA Health 在美國(guó)設(shè)立首個(gè) 門(mén)診分子診療中心（Outpatient Theranostics Center） 之際。該中心將為前列腺癌、神經(jīng)內(nèi)分泌腫瘤及甲狀腺癌患者提供先進(jìn)的放射性藥物治療（如基于 Lutetium-177 的療法），并推動(dòng)精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)與放射診療學(xué)的臨床研究，確保科研成果無(wú)縫轉(zhuǎn)化為臨床實(shí)踐。

該中心隸屬于 UCLA Health Jonsson 綜合癌癥中心（JCCC），依托數(shù)十年的科研積累、臨床試驗(yàn)與學(xué)術(shù)領(lǐng)導(dǎo)力，持續(xù)推動(dòng)精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)在全球范圍內(nèi)的臨床應(yīng)用與患者獲益。

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