2026年1月1日，《國家基本醫(yī)療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄（2025年）》正式實施，復星醫(yī)藥自主研發(fā)的1.1類創(chuàng)新藥蘆沃美替尼（商品名：復邁寧）在全國各地醫(yī)院同步落地，成功開出納入醫(yī)保后的患者處方，使患者第一時間享受到最新的價格，標志著這種罕見病靶向藥正式進入“可及、可負擔”新階段。

這款MEK1/2抑制劑為朗格漢斯細胞組織細胞增生癥及組織細胞腫瘤成人患者，以及2歲及2歲以上伴有癥狀、不可手術的叢狀神經纖維瘤的Ⅰ型神經纖維瘤病兒童及青少年患者帶來了全新可及的治療選擇。

醫(yī)保落地首日，患者迎來轉機

1月1日一早，全國多家醫(yī)院開始了蘆沃美替尼的醫(yī)保結算工作。各地醫(yī)療機構紛紛為長期等待的患者開出了首批處方。

蘆沃美替尼于2025年5月正式獲批上市，高昂的治療費用讓許多家庭望而卻步。此次納入醫(yī)保目錄后，患者自付比例大幅下降，打破了“用不起好藥”的困境。

雙適應癥填補罕見病治療空白

蘆沃美替尼是國內首個且目前唯一同時獲批雙罕見病適應癥的MEK1/2抑制劑，填補了相關罕見病領域的治療空白。

成人朗格漢斯細胞組織細胞增生癥是一種極易漏診誤診的罕見血液系統(tǒng)腫瘤，可累及皮膚、骨骼、內分泌及多臟器，嚴重危害患者生存、降低患者生存質量。

神經纖維瘤病的新生兒發(fā)病率約1/3000，其中30%–50%患兒會出現(xiàn)叢狀神經纖維瘤。這類腫瘤在兒童期生長迅速，對正常生活影響巨大，家庭看護負擔重，手術難以完全切除，復發(fā)率較高，且有惡變風險。

臨床數(shù)據(jù)顯著，療效令人鼓舞

在兒童NF1-PN患者中，蘆沃美替尼臨床獲益率為100%，客觀緩解率達60.5%，中位至緩解時間為4.7個月。特別令人印象深刻的是，在基線NRS≥2分患者中，92.9%疼痛明顯緩解，78.6%患者疼痛完全消失。

在成人LCH患者中，蘆沃美替尼客觀緩解率達82.8%，中位至緩解時間為2.9個月，安全性良好，未發(fā)生因藥物導致的永久停藥事件。

這些臨床數(shù)據(jù)不僅證明了藥物的有效性和安全性，更意味著患者生活質量的實質性提升。

從“有藥可用”到“用得起、用得久”

蘆沃美替尼是2025年國家醫(yī)保藥品目錄中超過100種罕見病用藥之一，此次醫(yī)保目錄調整新增了114種藥品，蘆沃美替尼納入國家醫(yī)保目錄，是罕見病治療從“有藥可用”到“用得起、用得久”的又一里程碑。

罕見病因“求醫(yī)難”、“藥物少”等原因，通常會讓患者及家庭承受巨大的治療負擔，容易出現(xiàn)因病致貧、因病返貧的情況。

蘆沃美替尼納入醫(yī)保后，患者自付比例大幅下降，從官方展示的價格來看，蘆沃美替尼此次降價幅度接近70%，，這不僅是藥物價格的“減法”，更是家庭希望與生存質量的“加法”，直接推動了治療從“有藥可用”向“用得起、用得久”的根本性變遷，極大提升了用藥可及性與長期依從性。

隨著“醫(yī)保+商保”一站式結算等創(chuàng)新支付機制的探索，一項項舉措正為罕見病患者筑牢生命保障，照亮他們曾經灰暗的求醫(yī)路。

中國創(chuàng)新藥崛起，惠及全球患者

蘆沃美替尼的成功開發(fā)和快速納入醫(yī)保，是中國創(chuàng)新藥崛起的縮影。目前，蘆沃美替尼在中國針對兒童LCH、低級別腦膠質瘤和顱外動靜脈畸形等多項臨床研究正在有序推進。

隨著蘆沃美替尼等創(chuàng)新藥陸續(xù)進入醫(yī)保目錄，我國罕見病患者用藥可及性持續(xù)提升。未來，創(chuàng)新藥從獲批到醫(yī)保落地的“加速度”模式將成為常態(tài)，助力實現(xiàn)“健康中國2030”目標，惠及更多中國患者。

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網址: 蘆沃美替尼醫(yī)保落地首日，罕見腫瘤患者迎來生命新希望 http://m.gysdgmq.cn/newsview1868160.html