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長效生長激素金賽增再添新適應(yīng)癥——特發(fā)性身材矮小(ISS)

來源:泰然健康網(wǎng) 時間:2025年07月10日 10:06

當(dāng)前,很多人“談激素色變”,認(rèn)為使用激素會導(dǎo)致很多副作用。生長激素也是激素,是否也會導(dǎo)致這些副作用呢?答案是否定的。

近日,福建省兒童醫(yī)院內(nèi)分泌科主任劉暉教授在接受《大眾醫(yī)學(xué)》記者專訪時表示,人們常說的激素,主要指腎上腺皮質(zhì)激素。這類激素若長期服用,確實會導(dǎo)致肥胖、骨質(zhì)疏松等副作用。而生長激素不屬于腎上腺皮質(zhì)激素,它是垂體分泌的一種激素,能促進(jìn)骨骼、器官生長發(fā)育,促進(jìn)蛋白質(zhì)合成,影響脂肪和礦物質(zhì)代謝。對生長激素缺乏的孩子來說,使用生長激素不僅能促進(jìn)長高,還有助于維持其正常的代謝功能。對這些孩子而言,生長激素治療可能要伴隨他很長一段時間,在兒童期可能更多是為了長高,在成人期則更多是為了保持正常的代謝功能,以維護(hù)骨骼、心血管等系統(tǒng)的健康。

劉暉教授介紹道,目前臨床上使用的生長激素劑型分為兩類:一類是每日注射1次的生長激素粉劑或水劑;一類是每周注射1次的長效生長激素水劑,使用方便,治療依從性更好。臨床上,很多原本很矮小的孩子在生長激素的幫助下實現(xiàn)了身高的明顯增長,與同齡孩子基本沒有區(qū)別。

那么長效生長激素相比短效生長激素有何優(yōu)勢呢?接下來以我國唯一獲批上市的長效生長激素金賽增為例進(jìn)行解答。金賽增由金賽藥業(yè)出品,不僅是國內(nèi)唯一的長效劑型,也是全球唯一的PEG化長效生長激素。其通過天然肽鍵鍵合方式,將天然結(jié)構(gòu)的生長激素和惰性PEG相連,如同為生長激素加了一層“保護(hù)衣”,大大降低了被腎臟過濾的速度,同時減少蛋白酶降解作用,使生長激素的半衰期從2小時延長到32小時,可更長時間發(fā)揮藥效。

療效方面,使用長效生長激素治療的患者第25周年化生長速率達(dá)13.41cm/y,優(yōu)于短效。治療36個月,生長速率依然可保持在8.5cm/y;安全性方面,臨床數(shù)據(jù)顯示金賽增的不良反應(yīng)出現(xiàn)率比短效生長激素低,超2000例臨床大樣本顯示金賽增中和抗體0檢出,同時也沒有藥物蓄積的風(fēng)險。

今年8月,金賽增獲批新適應(yīng)癥為性腺發(fā)育不全(特納綜合征)所致女孩的生長障礙。近日,金賽增再獲批新適應(yīng)癥為特發(fā)性身材矮小(ISS),目前全球已有多款短效重組人生長激素獲批適應(yīng)癥,但使用短效制劑的患兒需要每天注射,長期頻繁的注射既給患兒帶來痛苦,給家長造成負(fù)擔(dān),還會降低患兒的用藥依從性,進(jìn)而影響治療效果。金賽增作為全球首個獲批ISS的長效生長激素,有效填補(bǔ)了目前ISS矮小治療領(lǐng)域未被滿足的臨床需求,助力兒童身心健康成長。

國內(nèi)ISS患兒中開展的臨床試驗結(jié)果證實,采用金賽增治療顯著改善患兒身高標(biāo)準(zhǔn)差積分,且安全性和耐受性良好。未來,金賽增將繼續(xù)拓展適應(yīng)癥,為更多患者帶來更好的用藥體驗和更佳的治療獲益。

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